小男孩Blake在3歲生日前被確診為自閉癥譜系障礙患者，他有幸加入了杜克大學(xué)的一項(xiàng)臨床研究。在接受第一次治療的四個(gè)月后，Blake的父母發(fā)現(xiàn)了他的改變，這給他們一家?guī)砹诵碌氖锕狻?/p>

這項(xiàng)研究是杜克大學(xué)應(yīng)用臍帶血治療自閉癥的II期臨床試驗(yàn)。此前的I期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，參與研究的自閉癥兒童取得了良好的結(jié)果。研究負(fù)責(zé)人Kurtzberg教授提到，在使用了自己的臍帶血治療后，大約70%自閉癥兒童的癥狀得到了改善。

研究者將在明年秋天對(duì)臨床試驗(yàn)進(jìn)行分析，如果研究結(jié)果也表明臍帶血是有益的，杜克大學(xué)將與美國食品和藥品管理局合作，推動(dòng)這一療法的審批，讓所有自閉癥患兒都有機(jī)會(huì)接受這種治療。

5歲的Blake正和他的妹妹Eloise歡快地玩耍，他們的父母滿懷欣慰。而一年前，情況完全不同，就在3歲生日前，Blake被診斷患有自閉癥。剛聽到這個(gè)消息的時(shí)候，孩子的母親Amy感覺天都要塌下來了。

孩子的父親Pete說:“令我感到恐懼的是，他可能永遠(yuǎn)不會(huì)工作，永遠(yuǎn)不會(huì)有女朋友，永遠(yuǎn)都不會(huì)結(jié)婚。"幸運(yùn)的是在Blake被確診6周后，他們發(fā)現(xiàn)杜克大學(xué)正在開展一項(xiàng)臨床研究，可以幫助自閉癥兒童。

Blake申請(qǐng)參加這項(xiàng)研究并且成功入選,Joanne Kurtzberg教授是這項(xiàng)研究的負(fù)責(zé)人.這項(xiàng)研究是隨機(jī)雙盲交叉對(duì)照設(shè)計(jì)，所以沒有人知道孩子處于治療的什么階段。

杜克大學(xué)以前的研究表明臍帶血干細(xì)胞可以減輕炎癥反應(yīng)，幫助修復(fù)受損的大腦區(qū)域。本次研究的目的是調(diào)查臍帶血對(duì)自閉癥患兒是否也有相同的效應(yīng)。

Blake在杜克大學(xué)接受第一次治療的4個(gè)月后，Amy和Pete發(fā)現(xiàn)了他的變化。Blake可以和別人進(jìn)行完整的對(duì)話，在社交方面也更加活躍。他的異常行為已經(jīng)有所減少，不管是攻擊行為，還是對(duì)某種事物刻板而重復(fù)的癡迷.Blake參加的是杜克大學(xué)第二階段的試驗(yàn)，結(jié)果要等到明年秋天才會(huì)被分析;而在此前已經(jīng)完成的第一階段試驗(yàn)顯示結(jié)果良好。

Cord Blood Registry使用自體臍帶血治療自閉癥的臨床研究

Kurtzberg教授說:“我們發(fā)現(xiàn)，在使用了自己的臍帶血治療后，大約70%自閉癥兒童的癥狀得到了改善。這是非常令人興奮的，因?yàn)槲抑兰依镉幸粋€(gè)自閉癥孩子是多么的不容易，而且直到現(xiàn)在還沒有一種治療方法能夠真正治療自閉癥。”如果第二階段的試驗(yàn)同樣證實(shí)了臍帶血的作用，杜克大學(xué)將推動(dòng)這一治療在FDA的審批。

對(duì)Amy和Pete說，這項(xiàng)研究帶給了他們新的曙光，他們看到了兒子接受治療后的改變。Amy說，Blake被選中參加這次醫(yī)學(xué)試驗(yàn)，他們一家非常感激，他們希望這個(gè)治療有一天能夠幫助所有的自閉癥家庭。在那之前，Amy和Pete希望更多的人能敞開心扉，了解自閉癥患者的生活，理解他們?cè)谧罾щy最需要幫助時(shí)的心情。

有興趣但沒能參與這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的家庭可以通過Expanded Access Protocol(擴(kuò)大范圍協(xié)議)向杜克大學(xué)支付治療費(fèi)用參加。但Kurtzberg教授說，由于排隊(duì)等待治療的家庭過多，一部分家庭還是感到沮喪。目前我國平均每100個(gè)孩子中就有一個(gè)患有自閉癥，而美國平均每68個(gè)孩子中就有一個(gè)，全球自閉癥患兒已經(jīng)超過6700萬。

我們希望治療自閉癥的研究能夠盡快取得突破，從而幫助所有的自閉癥家庭。