在上周召開的首屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)上，糖尿病市場巨頭、跨國生物制藥公司諾和諾德（Novo Nordisk）發(fā)布了重磅信息：以干細(xì)胞療法治愈糖尿病正在成為可能,諾和諾德就干細(xì)胞療法已經(jīng)與加州大學(xué)舊金山分校以及美國康奈爾大學(xué)達(dá)成了合作，加強(qiáng)了對(duì)干細(xì)胞療法的投入[2]。今年10月，諾和諾德在美國加利福尼亞州建立了干細(xì)胞生產(chǎn)基地，他們希望快速開發(fā)出能夠治療I型糖尿病的新型療法[3]。
諾和諾德的首席科學(xué)家曾表示，在過去他們?nèi)〉昧藘身?xiàng)突破：一個(gè)是具備了生產(chǎn)β細(xì)胞的能力——β細(xì)胞只有在血糖高時(shí)才做出響應(yīng)并產(chǎn)生胰島素，是干細(xì)胞分化而來的最復(fù)雜的細(xì)胞之一；另一項(xiàng)突破就是保護(hù)細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)侵害。在進(jìn)博會(huì)上，諾和諾德大中國區(qū)總裁周霞萍介紹：經(jīng)過20年針對(duì)多能干細(xì)胞分化為能夠產(chǎn)生胰島素β細(xì)胞的研究，諾和諾德已經(jīng)對(duì)干細(xì)胞治愈糖尿病完成了臨床前的概念驗(yàn)證。
全球糖尿病干細(xì)胞療法的開發(fā)現(xiàn)狀
近年來，不僅是諸如諾和諾德、禮來等糖尿病制藥巨頭，其他領(lǐng)域的全球傳統(tǒng)企業(yè)也看到了干細(xì)胞治療糖尿病的可開發(fā)性，并紛紛押注這一領(lǐng)域。
目前，全球范圍內(nèi)從事干細(xì)胞治療糖尿病研發(fā)的企業(yè)有Athersys、Mesoblast、Caladrius Biosciences、ViaCyte、Sernova、禮來、賽諾菲以及諾和諾德等，并且已經(jīng)有多款產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，越來越接近市場。
在這里要重點(diǎn)提一下美國加州ViaCyte機(jī)構(gòu)的產(chǎn)品PEC-Encap（VC-01）。這是近兩年最活躍的一款在研糖尿病干細(xì)胞治療產(chǎn)品之一，主要針對(duì)所有需要胰島素治療的糖尿病患者（包括I型糖尿病和II型糖尿?。?，也是首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的糖尿病胚胎干細(xì)胞衍生療法[4]。
今年，這款療法連續(xù)獲得了國際上市公司（CRISPR Therapeutics）和全球傳統(tǒng)巨頭企業(yè)（Gore）的技術(shù)和資金支持，以解決干細(xì)胞治療糖尿病面臨的免疫排斥難題。
我國進(jìn)展如何？
在我國，干細(xì)胞治療糖尿病的研究起步并不晚。截止目前，我國共有34項(xiàng)干細(xì)胞治療糖尿病相關(guān)的臨床研究登記在全球最大臨床試驗(yàn)登記網(wǎng)站（clinicaltrials.gov）上，其中有些已經(jīng)完成，有些正在招募中，有些評(píng)估了間充質(zhì)干細(xì)胞治療II型糖尿病的安全性和潛在效果，有些觀察利拉魯肽（LIRA）和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞組合治療II型糖尿病的效應(yīng)……
根據(jù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上的信息，南京軍區(qū)糖尿病護(hù)理中心所負(fù)責(zé)的臨床研究（NCT01954147）結(jié)果顯示，利拉魯肽和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞組合治療能改善葡萄糖代謝和β細(xì)胞的功能[5]。
山東大學(xué)第二醫(yī)院負(fù)責(zé)的臨床研究（NCT01413035）結(jié)果顯示，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療是安全的，耐受性良好，能有效緩解血糖，增加II型糖尿病患者的C肽水平和調(diào)節(jié)性T細(xì)胞水平[6]。另外，我國在干細(xì)胞治療糖尿病并發(fā)癥的臨床研究中也取得了重要進(jìn)展。例如，《Medicine (Baltimore)》雜志上的案例顯示 [7]，一名57歲的2型糖尿病足女性患者經(jīng)歷了20多天的足潰瘍，常規(guī)治療對(duì)病癥并無改善。在患者的允許下，醫(yī)務(wù)團(tuán)隊(duì)實(shí)施了胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞水凝膠治療。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，患者足部潰瘍幾乎愈合，足部行走功能也得到了恢復(fù)。整個(gè)治療過程并未觀察到并發(fā)癥，在治療后的6個(gè)月內(nèi)潰瘍并未復(fù)發(fā)。
再有，博雅控股集團(tuán)的海外子公司賽斯卡醫(yī)療目前已經(jīng)通過FDA審批，正在開展自體干細(xì)胞治療糖尿病足的臨床Ⅲ期實(shí)驗(yàn)，成為離上市最近的干細(xì)胞治療糖尿病并發(fā)癥的項(xiàng)目。
結(jié)語
糖尿病細(xì)胞療法的相對(duì)益處在于不再需要外源性胰島素。以I型糖尿病為例，干細(xì)胞療法通常有兩個(gè)目的——再生生產(chǎn)胰島素的β細(xì)胞以及保護(hù)殘余細(xì)胞免受自身免疫系統(tǒng)攻擊。
當(dāng)前，大量的科研團(tuán)隊(duì)正走在功能性治愈糖尿病的研究一線，他們致力于開發(fā)出集胰島素生產(chǎn)和克服免疫排斥于一身的創(chuàng)新療法。隨著科研和資金的大力投入，糖尿病患者的疾病管理負(fù)擔(dān)有望得到釋放。
