20年來，人類一直在等待干細胞為身體提供各種“備用部件”以減輕患者的病情。現(xiàn)在，在干細胞研究的軌道上，人體的哪些預(yù)期“部分”正在向前發(fā)展，誰將是第一個越過終點線？
二十年前，科學家從人類胚胎中分離出干細胞。與其他類型的干細胞不同，這些干細胞具有“多能性”，這意味著如果給出正確的信號，它們可以被誘導(dǎo)分化成體內(nèi)的幾乎所有細胞類型。從那時起，科學家們一直期待有朝一日能夠創(chuàng)造出多種干細胞“部位”，可以取代人體組織，減輕患者的痛苦，這無疑將徹底改變醫(yī)學。
盡管干細胞治療在尋找安全有效的方法之前仍然是一個值得關(guān)注的領(lǐng)域，但科學家們已經(jīng)在干細胞潛能的發(fā)展方面邁出了非常重要的一步，已有20年。
目前，科學家在治療黃斑變性，糖尿病，帕金森病，皮膚病，脊髓損傷，腎病等領(lǐng)域取得了可喜的進展。一些“修復(fù)”身體損傷的干細胞“部分”正沿著研究軌道向我們走來......
黃斑變性
黃斑變性是與年齡相關(guān)的視力喪失的最常見原因，并且可能的治療正在進入臨床試驗。
在澳大利亞，大約七分之一的50歲以上的人患有黃斑變性。具體而言，如果眼睛后部的細胞部分（即黃斑）受損，則中心視力將受到影響，導(dǎo)致患者視覺功能下降，這將影響閱讀，駕駛和人臉識別。
黃斑中具有真正“視力”的細胞實際上可能是完整的，但是在小區(qū)域中對暗細胞的損害可導(dǎo)致視力喪失。這些細胞被稱為“視網(wǎng)膜色素上皮細胞”或“RPE細胞”，它們的功能是為具有高視網(wǎng)膜活性的細胞提供食物并去除廢物。
由于所需的RPE細胞數(shù)量實際上非常少，多能干細胞很容易發(fā)展成這樣的精確組織，長期以來，黃斑變性一直是干細胞領(lǐng)域最受歡迎的研究對象。目前，諸如英國和日本等國家正在進行臨床試驗，以確定在實驗室中用人胚胎干細胞或誘導(dǎo)多能干細胞制備的RHE細胞替換缺陷型RPE細胞是否有助于改善患者視力。
在這個早期階段，安全性是最關(guān)鍵的問題。細胞移植可能由于技術(shù)原因?qū)е乱暰W(wǎng)膜脫離，導(dǎo)致視力進一步喪失。好消息是，去年5月，兩名患有黃斑變性的英國患者在參加臨床試驗后視力得到改善，并沒有顯示出明顯的副作用。
皮膚病
皮膚干細胞長期以來一直是嚴重燒傷的皮膚移植物的治療來源。
2017年11月，一份報告成為頭條新聞。據(jù)報道，一名7歲的敘利亞男孩哈桑因遺傳性皮膚病死亡，并通過基因糾正移植的皮膚干細胞獲救。
哈桑現(xiàn)在與家人住在德國。他嚴重的大皰性表皮松解癥（EB）被稱為“最嚴重的皮膚病”，影響全世界約50萬人。該疾病可能由18種不同基因的突變引起，這些基因破壞了上表皮和下層真皮的組合。因此，皮膚像蝴蝶的翅膀一樣容易撕裂，因此它也被稱為“蝴蝶病”。
當哈桑出生時，皮膚開始起水泡。當他7歲時，細菌感染帶走了80％的淺表皮膚。為了挽救他的生命，接受治療的德國醫(yī)生聯(lián)系了意大利摩德納大學的高級干細胞研究人員Michel De Luca和Reggio Emilia。 2006年，DeLuca使用基因治療矯正皮膚移植來治療女性的腿部傷口。她患有像Hassan這樣的皮膚病，這是一種叫做“LAMB3”基因的突變。造成的。
DeLuca的團隊從Hasan的腹股溝處取出一小塊含有干細胞的皮膚，將LAMB3基因的拷貝剪接成良性病毒，然后用攜帶LAMB3基因的病毒感染皮膚細胞，并且轉(zhuǎn)基因皮膚很長。將得到的薄片移植到哈桑。在第一次移植五個月后，哈桑出院了。一個月后，他回到學校，并與同伴一起踢足球。他的轉(zhuǎn)基因干細胞移植物上的皮膚不再有水泡或碎屑。美國大皰性表皮松解癥研究協(xié)會的執(zhí)行董事稱哈桑的治療案例是“EB世界的重大變化”。
腎臟疾病
腎臟疾病的干細胞研究一直被認為是不太可能的目標，但有一些好消息。
腎臟是身體的重要清潔和平衡系統(tǒng)。他們將血液中的廢物和毒素過濾到尿液中，維持身體的水平衡，并產(chǎn)生一些對調(diào)節(jié)血壓和紅細胞生成很重要的激素。
慢性腎病的主要原因是糖尿病和高血壓，腎臟疾病會破壞一種稱為腎臟的過濾裝置。一旦腎臟元素消失，它就不能再生。目前有近千名澳大利亞人排隊等候腎臟移植名單，等待腎臟供體有時需要數(shù)年時間。
澳大利亞墨爾本默多克兒童研究所的Melissa Little團隊是這項研究的先驅(qū)。 2015年，他們成功地培養(yǎng)了微小的腎狀結(jié)構(gòu)并將它們呈現(xiàn)在大自然的封面上。盡管這種微型腎臟具有成熟腎臟的許多功能，但在用于實際移植之前還有很長的路要走。
然而，這些微型腎臟改變了我們對腎臟發(fā)育和腎臟疾病發(fā)病機制的理解。例如，研究人員最近為患有罕見遺傳性疾病的兒童創(chuàng)建了微型腎臟，這些疾病可導(dǎo)致嚴重的腎臟疾病。他們首先利用兒童的皮膚發(fā)育出多能干細胞（iPS細胞），并在實驗室中觀察到細胞的結(jié)構(gòu)異常。研究人員發(fā)現(xiàn)，當基因突變得到糾正時，結(jié)構(gòu)缺陷也得到糾正。這為我們了解遺傳性腎病提供了新的視角，我們對這些疾病的發(fā)展知之甚少。
糖尿病
在干細胞“部分”賽道早期進入臨床試驗的另一種疾病是I型糖尿病，這是一種由免疫系統(tǒng)尋找和破壞胰腺β細胞引起的疾病。胰腺β細胞的美妙之處在于它們都能感知血糖水平升高并釋放出將血糖水平降至正常所需的確切胰島素量。如果細胞被破壞（通常在童年時期），身體就不能再控制自己的血糖水平。
超過120,000澳大利亞人需要定期注射胰島素來控制糖尿病，但這種治療控制并沒有精確調(diào)節(jié)β細胞等血糖水平。如果控制不好，高血糖會損害心臟，眼睛和腎臟的血管;低血糖可能是致命的。一些幸運的患者經(jīng)歷了整個胰腺移植或含有β細胞組織的移植。然而，目前存在兩個問題：第一，移植供體的供應(yīng)不足;其次，捐贈組織可能遭受與本體組織相同的命運 - 受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊。
使用多能干細胞供應(yīng)分化的β細胞不再是問題。經(jīng)過20年的努力，科學家們已經(jīng)能夠在實驗室中創(chuàng)造出大量功能齊全的β細胞。為了控制免疫系統(tǒng)，一些初創(chuàng)公司提出了一種“茶包”方法，其中它們將β細胞包裹在多孔膠囊中，保護β細胞，如攜帶茶葉的“茶袋”。
可溶性因子包括胰島素，血液中的葡萄糖，以及可以通過“茶袋”過濾器輕松進出的其他營養(yǎng)素，但免疫細胞的攻擊被阻擋在過濾器外。
帕金森病
帕金森病是一種與年齡相關(guān)的退行性疾病，約占60歲以上老年人的1％。
帕金森病是由釋放神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的大腦神經(jīng)元死亡引起的。多巴胺可用于確保大腦的不同部分同步工作并執(zhí)行日常操作。沒有多巴胺，患者很難控制他們的行走動作，并且他們的手和身體的其他部位會顫抖。那么，干細胞療法能否成功地用健康的多巴胺神經(jīng)元而不是缺陷神經(jīng)元取代帕金森??？
20多年前，來自不同國家的研究小組開始嘗試。他們使用人類胎兒組織分離產(chǎn)生多巴胺的細胞，并通過外科手術(shù)將這些細胞植入患者的大腦，特別是在大腦中稱為“紋狀體”的區(qū)域。
一些患者的病情有所改善，但其他患者已經(jīng)注意到了副作用，尤其是無法控制的抽搐，即運動障礙。研究人員想要弄清楚轉(zhuǎn)移的細胞是否是正確的細胞類型，以及它們是否轉(zhuǎn)移到大腦的右側(cè)部分。由于副作用的出現(xiàn)，進一步的實驗被暫停。研究人員開始考慮一個關(guān)鍵問題：多能干細胞能否以更精確和可靠的方式“產(chǎn)生”多巴胺細胞。
去年，一些研究小組在帕金森病的一系列臨床試驗中測試了許多新型替代細胞。多年的研究表明，胚胎干細胞和iPS細胞可直接發(fā)育成正確的神經(jīng)元類型并產(chǎn)生足夠數(shù)量的神經(jīng)元。動物實驗表明產(chǎn)生多巴胺的細胞可以糾正運動障礙并且不會形成腫瘤。
目前，來自日本，瑞典，英國和其他國家的科學家聯(lián)合起來組成了一個名為“G-Force PD”的聯(lián)盟。盡管國家研究小組使用的研究方法略有不同，但他們分享了他們的發(fā)現(xiàn)。憑借專業(yè)知識，他們希望將基于干細胞的帕金森病治療推向臨床實踐。
脊髓損傷
脊髓損傷每年導(dǎo)致約180,000例新病例。 2010年，進行了世界上第一個由人胚胎干細胞制成的細胞用于治療脊髓損傷的臨床試驗。2010年，美國加利福尼亞州Geron Biotech的研究人員成功地將胚胎干細胞發(fā)育成“少突膠質(zhì)細胞”前體，如章魚樣細胞，這些細胞會纏繞脊髓中的神經(jīng)元。提供營養(yǎng)因素，脊髓損傷患者可能會失去這些重要的支持細胞。 4名患者在受傷后不久注射干細胞衍生的少突膠質(zhì)細胞前體。
由于爭議，Jielong在2011年停止了研究，Asterias Biotherapy接管了接力棒。 2017年，25名接受臨床試驗的患者在受傷后3至6周內(nèi)接受少突膠質(zhì)細胞前體注射后未出現(xiàn)嚴重不良事件。其中4例患者恢復(fù)了一定程度的運動功能，這可能有助于提高他們獨立生活的能力。
其他臨床試驗也在測試不同類型的細胞，例如使用患者自身鼻腔后面的細胞來誘導(dǎo)神經(jīng)元細胞的產(chǎn)生，所述神經(jīng)元細胞在支持嗅覺神經(jīng)元的再生中起重要作用。某些類型的移植細胞可以幫助恢復(fù)受損的運動神經(jīng)元，而其他類型可以直接替代脊髓神經(jīng)元。
