最近，外媒傳來了好消息。在歐洲，又有一名I型糖尿病病人接受了低劑量人類干細胞衍生候選藥物的治療[1]。這也是歐洲第一批接受在研干細胞藥物PEC-Direct治療的糖尿病病人。

這位病人因為胰島細胞丟失而失去了血糖控制能力。對于這類病人，細胞替代療法如PEC-Direct可以潛在地提供功能性治療。

相信常關注干細胞治療糖尿病的人應該對這款在研藥物不陌生。這是美國糖尿病再生醫(yī)學公司ViaCyte開發(fā)的糖尿病干細胞治療產品。2018年這家公司獲得了超過1億美元的資助，用于進一步開發(fā)治療糖尿病的干細胞藥物。

與過往臨床試驗直接輸注干細胞不同，這次病人測試的干細胞藥物PEC-Direct有信用卡一樣大小，里面含有胚胎干細胞衍生的胰腺祖細胞(將胚胎干細胞衍生的胰腺祖細胞放置于能夠使細胞直接血管化的裝置中)。一旦被植入病人體內，胰腺祖細胞慢慢定向分化成胰島細胞，并分泌胰島素來調節(jié)和控制患者的血糖水平。

2017年，知名國際化雜志《新科學家》(NewScientist)報道了2名I型糖尿病病人已經接受這種藥物治療[2]，目的是在血糖水平上升時釋放胰島素來恢復血糖水平。

美國和加拿大多個研究點正在開展這款干細胞藥物的1/2期臨床研究。如今歐洲也正式啟動了臨床研究，補充了北美對這款藥物的臨床評估。；第一批歐洲病人接受這款干細胞藥物治療，是1型糖尿病細胞療法發(fā)展的重要一步。

歐洲研究的第一階段是對這種候選藥物形成胰島細胞的能力進行評估，第二階段是評估它們生產胰島素的能力。

干細胞藥物PEC-Direct正被開發(fā)作為高危I型糖尿病的變革性療法，目前正處在1/2期研究的第二階段評估中，初步的療效證明數據預計最早將于2019年年中公布。

展望

1型糖尿病可以發(fā)生在任何年齡，不過一般40歲以下人群居多?；加蠭型糖尿病的病人不再生產胰島素，因此需要終生依賴于每日胰島素給藥。然而，用這種外源性胰島素進行治療并不能消除并發(fā)癥的風險，有些并發(fā)癥甚至可能危及生命。雖然利用人類胰腺供體來制備胰島素生成細胞(β細胞)可以恢復內源性胰島素的生產和葡萄糖的控制，但是供體的缺乏限制了這種方法的實施。

而干細胞可以克服這些限制，因為它們是一種潛在的大規(guī)模細胞來源，可以在實驗室高度受控的條件下分化成胰島素生成細胞，初步結果已經讓人看到了希望。