10月8日,全世界首款多功能干細(xì)胞治療帕金森(ISC-hpNSC)最新進(jìn)展公開。澳大利亞皇家墨爾本醫(yī)院的神經(jīng)外科團(tuán)隊(duì)已經(jīng)成功為一位帕金森患者移植了7千萬個(gè)神經(jīng)干細(xì)胞。手術(shù)的整個(gè)過程十分順利,而且該患者很快就出院了。

“這是第2位接受移植手術(shù)的患者,目前已有10名帕金森患者移植了ISC-hpNSC干細(xì)胞。”ISCO首席科學(xué)官Russell Kern博士表示,“根據(jù)現(xiàn)有的臨床數(shù)據(jù),我們相信該療法安全,耐受性良好,并可能改善患者的生活質(zhì)量。”ISC-hpNSC由人孤雌生殖干細(xì)胞來源的高純度神經(jīng)干細(xì)胞群組成,由國際干細(xì)胞公司(ISCO)開發(fā),正在開展的I期臨床試驗(yàn),將有12名中度至重度帕金森患者接受顱內(nèi)干細(xì)胞移植

在干細(xì)胞移植后,所有患者將接受為期12個(gè)月的隨訪,并在指定時(shí)間間隔評(píng)估治療的安全性和干細(xì)胞的生物活性。當(dāng)前,已有6名患者完成了臨床治療以及進(jìn)入到了隨訪階段,且有另外2名患者完成了6個(gè)月的評(píng)估。

根據(jù)開發(fā)人員介紹,一次性移植ISC-hpNSC至帕金森患者大腦中,可以取代已經(jīng)死亡或者瀕臨死亡的多巴胺能神經(jīng)元,并且能夠保護(hù)剩余神經(jīng)元,減輕疾病癥狀以及防止疾病進(jìn)一步惡化。他們認(rèn)為,ISC-hpNSC可能對(duì)影響大腦、脊髓和眼睛的許多神經(jīng)系統(tǒng)疾病具有廣泛的治療應(yīng)用。

今年8月,該療法獲得了美國專利保護(hù),專利保護(hù)涵蓋了ISC-hpNSC治療神經(jīng)退行性疾病,包括帕金森、阿爾茲海默和肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)。專利的保護(hù),也為該療法將來上市后的市場(chǎng)推廣鋪墊了良好的環(huán)境。近期,《干細(xì)胞與發(fā)育》雜志上的帕金森特刊表達(dá)了一個(gè)觀點(diǎn),“帕金森最具前景的治療途徑是使用干細(xì)胞療法來替換疾病發(fā)生過程中丟失的多巴胺神經(jīng)元”。

據(jù)調(diào)研統(tǒng)計(jì),目前全球在研的干細(xì)胞治療帕金森項(xiàng)目使用了間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞和胚胎干細(xì)胞等干細(xì)胞。其中不乏一些在國內(nèi)開展的項(xiàng)目,例如,通過我國衛(wèi)計(jì)委備案的項(xiàng)目 《人胚胎干細(xì)胞來源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病》已于2017年正式啟動(dòng),這是全球首批基于配型開展的多能干細(xì)胞分化細(xì)胞臨床移植研究項(xiàng)目,由鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院開展。

如果這些療法取得成功,那么對(duì)帕金森患者的健康恢復(fù)將是無價(jià)的。我們期望干細(xì)胞技術(shù)開啟人類治療帕金森病的新時(shí)代。