?最近兩年，治療帕金森的全球首個多能干細胞療法ISC-hpNSC受到了極大的關注。與該療法相關的案例報道屢見不鮮。提及最有前景的在研帕金森干細胞藥物，人們第一個想到的也會是ISC-hpNSC。

近日，這款療法獲得了美國專利保護，即保護了候選藥物ISC-hpNSC治療帕金森的專有權。具體而言，這項專利保護涵蓋了ISC-hpNSC治療神經(jīng)退行性疾病，包括帕金森、阿爾茲海默和肌萎縮側索硬化癥(ALS);此外，該專利還涵蓋了其他人類多能干細胞來源的神經(jīng)細胞的用途，例如人胚胎干細胞和誘導多能干細胞。

該療法的臨床試驗進展多次被國內外媒體報道。4月10日，美國神經(jīng)病學會年會會刊發(fā)布了該療法的中期臨床評估結果：全球首個多能干細胞治療帕金森中期結果表明，ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潛力。

在即將召開的美國神經(jīng)病學會年會，ISC-hpNSC 細胞療法的開發(fā)團隊將對中期臨床結果進行詳細介紹。

ISC-hpNSC由人孤雌生殖干細胞來源的高純度神經(jīng)干細胞群組成。神經(jīng)干細胞在帕金森病、阿爾茨海默癥、脊髓損傷、中風、創(chuàng)傷性腦損傷、多發(fā)性硬化、亨廷頓病和肌萎縮側索硬化癥的動物模型中被證明是安全有效的。還有臨床數(shù)據(jù)表明，神經(jīng)干細胞對于帕金森病、脊髓損傷、中風、肌萎縮側索硬化、年齡相關性黃斑變性、髓鞘形成障礙和溶酶體貯積癥是安全的。

ISC-hpNSC不僅可以分化成多巴胺神經(jīng)元，還可以釋放大腦保護劑，為治療帕金森病提供新的方法。臨床前研究表明，臨床級ISC-hpNSC移植是安全的，可以改善帕金森動物模型的運動癥狀，增加多巴胺水平、神經(jīng)支配以及多巴胺能神經(jīng)元的數(shù)量。目前，該療法處在I期臨床試驗中，并于去年底完成了試驗項目中第七名患者的ISC-hpNSC注射。今年4月，美國神經(jīng)病學會年會會刊發(fā)布了該療法的中期臨床評估結果：ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潛力。

ISC-hpNSC的作用有:

(1)可以提高多巴胺的水平;

(2)改善帕金森動物模型的運動癥狀;

(3)增加了多巴胺能神經(jīng)元的數(shù)量;

(4)增加神經(jīng)支配的數(shù)量。

在2017年底，科學家們對這個項目中的第七個患者使用了ISC-hpNSC療法。經(jīng)過術后觀察發(fā)現(xiàn)，ISC-hpNSC移植具有安全性，有非常好的耐受性，患者能夠徹底擺脫帕金森疾病的困擾，科學家們把這種療法的中期臨床評估結果在美國神經(jīng)病學會年會的會刊上進行了公布。

2017年11月13日，ISC-hpNSC的I期臨床試驗結果公布，所有接受治療的第一批患者在安全性上都達到了試驗的主要終點(帕金森干細胞療法獲得積極臨床結果)。2017年11月底，皇家墨爾本醫(yī)院又成功地為第二研究隊列的另一位帕金森患者注射 ISC-hpNSC，并且無手術并發(fā)癥，這也是此項臨床試驗的第7名患者(又有1名帕金森患者成功注射干細胞，這6個在研項目值得期待)。

6個月的I期臨床數(shù)據(jù)顯示，人類神經(jīng)干細胞有望成為帕金森病的治療手段。

干細胞治療帕金森國內臨床進展

目前，國內也有正在開展的干細胞治療帕金森相關臨床試驗。根據(jù)在clinicaltrials.gov網(wǎng)站統(tǒng)計的數(shù)據(jù)，蘇州大學第二附屬醫(yī)院正在開展神經(jīng)干細胞治療帕金森的II/III期臨床試驗(NCT03128450)，該試驗最大的特點是采用了一種新的給藥模式——鼻腔給藥，計劃招募12名中度至重度帕金森患者，所有參與該試驗的患者均接受相同劑量的神經(jīng)干細胞移植。整個療程為期4周，1周1劑。治療結束后，患者將在24周內接受2次隨訪。整個項目預計在2018年11月完成。

另一項由鄭州大學第一附屬醫(yī)院開展的I/II期臨床試驗(NCT03119636)預計招募50名患者志愿者，并給予注射單一劑量的人胚胎干細胞分化來源的神經(jīng)前體細胞，整個項目預計在2020年完成。這項臨床試驗通過了國家衛(wèi)計委官方備案，是全球首批基于配型開展的多能干細胞分化細胞臨床移植研究項目。